约翰·霍普金斯大学（TheJohnsHopkinsUniversity）成立于年，是美国第一所研究型大学，霍普金斯主校区位于美国马里兰州巴尔的摩市，截止目前，学校的教员与职工共有36人获得过诺贝尔奖，该校医学院的教学研究单位约翰·医院连续21医院。来自约翰·霍普金斯大学的JaishriO.Blakeley医生和XiaobuYe医生（应当是大牛华裔啊，谁认识？我们不搞这个专业，不知道XiaobuYe医生的中文名啊，请原谅。）共同领衔完成的这项试验，部分结果曾先后在年6月于美国加利福尼亚的蒙特雷召开的“儿童肿瘤基金会神经纤维瘤病会议”和年11月在以色列特拉维夫召开的“欧洲神经外科学会会议”上报告。现在，这项试验已于年3月14日全文在线先发于美国《临床肿瘤杂志》上，题目为：
贝伐单抗对2型神经纤维瘤病相关的前庭神经鞘瘤所造成听力丧失的疗效和生物标志物研究
2型神经纤维瘤病是一种肿瘤易感综合征，特点是双侧前庭神经鞘瘤引起的耳聋和脑干受压。本研究评估了贝伐单抗对2型神经纤维瘤病引起的进展性、有症状前庭神经鞘瘤的疗效和对生物标志物的影响。
贝伐单抗7.5mg/kg，每3周给药1次，持续46周，药物治疗后监测24周。主要终点为由单词识别评分值来确定的听力反应。次要终点包括毒性、耐受性、用体积磁共振成像分析出的影像学疗效反应、疗效反应持续时间、影像学和血液生物标志物。
结果发现
入组了14名2型神经纤维瘤病患者（ɑ＝0.05时，估测可产生90%的统计检力来检验50%的替代治疗反应率），中位年龄30岁（范围从14至79岁），且受累耳有进行性听力丧失（单词识别评分中位基线值为60%，范围从13%至82%）。主要终点为确切的听力反应（改善维持≥3个月），14名患者有5名（36%）出现主要终点（95%CI为13%至65%，P0.）。14名患者中有8名（57%）出现超过单词识别评分值95%置信区间的一过性听力改善。没有患者出现听力下降。14个受累的前庭神经鞘瘤中有6个（43%）可见放射影像学反应。3例3级副反应事件、高血压（n=2）和免疫介导的血小板减少性紫癜（n=1）可能与贝伐单抗相关。贝伐单抗治疗与血浆中游离血管内皮生长因子（未与贝伐单抗结合）下降、胎盘生长因子升高有关。听力反应与血浆肝细胞生长因子（P=0.）基线水平呈负相关。影像学反应与肿瘤血管通透性的基线水平高、血液中血管内皮生长因子D及间质细胞源性因子1α水平增加有关(P值分别为0.和0.)。
由此得出的结论是
在2型神经纤维瘤病且确定为进展性前庭神经鞘瘤所致的听力丧失患者中，贝伐单抗治疗使得36%的患者有持续的听力反应。治疗反应与影像学、血浆生物标志物的相关性有意义，这应当在今后的大型研究中加以验证。
桓兴医讯编译组王津京
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